mRNA nel futuro, sviluppi e applicazioni post Covid-19

mRNA nel futuro, sviluppi e applicazioni post Covid-19

a cura di Maria Parente

La pandemia da Covid-19 ci ha travolti inconsapevolmente, alla pari di uno tsunami, ma soprattutto impreparati ed impauriti da ciò che avremmo vissuto nei mesi a venire. E non a torto: la catastrofe ha investito ogni fronte maggiormente quello sanitario, economico, sociale, mutando il concetto esistenziale dell’intera popolazione mondiale. La ricerca scientifica ha conquistato- a ragione- un ruolo fondamentale, primario, che ha consentito il grande debutto in scena della tecnologia mRNA, o RNA messaggero, considerato una specie di rockstar della medicina, che non solo promette di traghettarci fuori dalla pandemia ma anche di rivoluzionare il trattamento di molte malattie.

DEFINZIONE E SCOPO-In natura l’mRNA è il materiale genetico che contiene le istruzioni per la sintesi di nuove proteine. Si occupa di trasportare le informazioni genetiche codificate dal DNA del nucleo della cellula fino al citoplasma cellulare, dove queste istruzioni sono utilizzate per mettere assieme i mattoncini costituenti le proteine, gli amminoacidi. Nello specifico, i vaccini ad mRNA trasportano un filamento di mRNA che codifica proteine specifiche degli agenti patogeni che si vogliono combattere, nello specifico della Covid-19, la proteina dello Spike del coronavirus Sars-Cov19, con l’obiettivo di stimolare l’organismo a produrre anticorpi (efficaci) contro di esse. L’aspetto più interessante di questa tecnologia   consiste nel fatto che per produrre le molecole ‘Spike’ vengono utilizzate le cellule dello stesso organismo target. I loro sistemi di trasporto nucleotidico non virale sono sicuri, la loro produzione è semplice ed economica ma soffrono ancora di efficacia di trasferimento endocellulare.  Spesso l’mRNA inoculato nel circolo viene alterato e reso inutilizzabile dall’organismo. Per superare questo problema l’mRNA viene incluso in liposomi oppure, più recentemente, si utilizzano le nanotecnologie mediante la creazione di nanotrasportatori chimici (Chemical Nanocarriers).

LE BIOTECH NEL MONDOModerna, insieme a Pfizer-BioNtech, è attualmente una società solida finanziariamente ma ha potuto nel tempo attingere fondi da importanti finanziatori. Oggi è nel portafoglio di importanti incubatori biotech di tipo private equity. Tali incubatori sono società il cui scopo è quello di supportare, integrare e far sviluppare le migliori risorse umane ed industriali, incluse le start-up, per realizzare progetti innovativi nel campo delle biotecnologie. Chi sviluppa vaccini (e chi finanzia il loro sviluppo) sa molto bene che il processo è costoso e le probabilità di successo sono basse. Storicamente si è verificato che pochi studi su di un vaccino portano a prodotti efficaci e sicuri. Ciò che rende Moderna molto interessante è l’approccio fortemente innovativo nello studio, nella progettazione e nella produzione di vaccini e terapie personalizzate.

COME FUNZIONA-L’mRNA ordina alle cellule quali proteine produrre: la terapia è – appunto – tutta in quella lista di istruzioni. Si potrebbe teoricamente sfruttare l’mRNA per ordinare alle cellule di produrre in massa molecole per riparare organi danneggiati o migliorare la circolazione sanguigna; per combattere malattie ereditarie o confezionare proteine che nel nostro corpo non dovrebbero esserci in modo che contro di esse si organizzi una risposta immunitaria. Conl’mRNA si può intervenire sul controllo delle proteine fabbricate, aggiungendone di nuove o prendendo di mira quelle dannose. Il tutto, con un processo più breve e più facile: i farmaci a RNA non dipendono più dalla complessa ricerca su struttura e ripiegamento delle proteine-bersaglio, ma sono, di fatto, stringhe di codice – sequenze di codice che possono essere modificate al computer e che riconoscono o formano parti di un gene.

COME UN SOFTWARE-Secondo la descrizione che la stessa Moderna fa del proprio progetto tecnologico, l’RNA messaggero viene visto come un software le cui potenzialità vengono di volta in volta espresse per produrre vaccini ed altre terapie immunologiche. L’enorme potenziale di questo approccio consiste nella vasta gamma di possibili applicazioni nella medicina preventiva e terapeutica. Una singola tecnologia che ha prodotto una specifico prodotto, una volta dimostratasi efficace, può portare con relativa semplicità allo sviluppo di ulteriori prodotti per patologie anche molto differenti tra loro. Nella descrizione del loro approccio aziendale l’informatizzazione e la digitalizzazione sono fondamentali. Sono attrezzati con una forte componente Cloud nella infrastruttura digitale. Ciò permette loro di sfruttare massivamente gli strumenti che offre una struttura Cloud in senso di data collection, data management, e data mining. D’altronde i servizi Cloud ormai sono intrisi di Intelligenza Artificiale. Nello specifico l’IA è fondamentale nei progetti di Moderna per realizzare il data analytics e la modellazione predittiva supportata dal Machine Learning. Questo permette di accelerare in maniera drastica i processi di ricerca e sviluppo e, successivamente, di produzione. Moderna riferisce di utilizzare AWS di Amazon, un vasto servizio di Cloud Computing che include servizi di IA particolarmente avanzati.

RISVOLTI FUTURILa pandemia ha concentrato menti e risorse su questa tecnologia vaccinale, che potrebbe conoscere un’esplosione nei prossimi anni. A partire dalla cura del cancro: le cellule cancerose tendono a mostrare sulla superficie proteine mutate e peculiari di quel tipo di tumore. Confrontando quelle cellule con le altre sane del paziente si potrebbero riconoscere le proteine alterate e confezionare vaccini a mRNA che diano istruzioni per codificare proprio quelle proteine. La vaccinazione attiverebbe il sistema immunitario, diversamente dal cancro che mette in moto meccanismi per nascondersi dalle difese dell’organismo. 

Rispondi

%d blogger hanno fatto clic su Mi Piace per questo: